研究设计
REBECCA是同情用药项目中的一项巢式队列研究,旨在评估真实世界临床实线中,瑞戈非尼用于已接受标准治疗或视为不适合按受此类治疗的结直肠癌患者的疗效和安全性。在法国136个中心回顾性收集基线人口统计学和临床变量,前瞻性收集生存数据和进展后治疗,还评估了治疗依从性、剂量强度、不良事件(AE)、瑞戈非尼治疗前/后治疗以及总生存期(OS) 的潜在预后因素。使用单变量和多变量Cox比例风险回归楼型评估不同患者和肿瘤特征的治疗效果!
研究结果
1、所有亚组mCRC惠者均获益瑞戈非尼治疗同情用药项目的1178例思者中,654例组成全分析集(FAS).中位随访16.5个月,中位生存期为5.6个月,12个月生存率为22%。低、中和高风险预后分组患者的中位生存期分别为9.2、5.2和2.5个月。自治疗开始到首次肿瘤评估的中位时间为2.6个月。中位无进展生存期(PFS) 2.7个月,12个月PFS率为7%。瑞格非尼治疗获益最
多的患者是ECOG PS 0-1、转移出现晚、肝转移、初始剂量160mg/天的患者,此外转移位置<=2个、初始剂量>=120mg/天的患者OS获益最大1)
2. 安全性数据与既往瑞戈非尼治疗mCRC研究一致
REBECCA中报道的AEs与之前的瑞戈非尼治疗mCRC的研究一致,最常见的是疲劳、手足皮肤反应(HFSR)、腹泻、厌食、动脉高血压和结膜炎。最
常见的瑞戈非尼关3-4级AES是疲劳和HFSR。除疲劳和HFSR外,REBECCA研究FAS人群中3-4级AEs的发生率相对较低。